| 研究課題/領域番号 |
15K15406
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| 研究種目 |
挑戦的萌芽研究
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| 配分区分 | 基金 |
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| 研究分野 |
胎児・新生児医学
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| 研究機関 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター |
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研究代表者 |
大倉 隆司 国立研究開発法人国立成育医療研究センター, 細胞医療研究部, (非)研究員 (50183223)
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| 研究分担者 |
梅澤 明弘 国立研究開発法人国立成育医療研究センター, 再生医療センター, 副所長/再生医療センター長 (70213486)
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| 研究期間 (年度) |
2015-04-01 – 2018-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2017年度)
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| 配分額 *注記 |
3,640千円 (直接経費: 2,800千円、間接経費: 840千円)
2017年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2016年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2015年度: 780千円 (直接経費: 600千円、間接経費: 180千円)
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| キーワード | 先天性異常 / ライソゾーム病 / 成育医療 / 糖鎖 / I-Cell病 / 細胞移植 / 酵素補充 / 免疫不全動物 / 先天異常学 |
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| 研究成果の概要 |
本研究はI-cell病(ICD)というライソゾーム病の中でも治療法のない遺伝性多酵素欠損症を中心に病態の解析と幹細胞移植治療法の開発を試みた。ヒトICD患者fibroblastからiPS細胞を作成し、これより各種臓器細胞に分化させて臓器ごとに特徴的な代謝不全物質（複合糖質）の構造を明らかにした。これにより臓器ごとのライソゾーム酵素要求性が明らかになることから、それに最適の分解酵素分泌性を有する細胞をI-cell病のモデルマウスに対して移植し、その治療効果および総合的な安全性を解析・評価した。
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