| 研究課題/領域番号 |
17H01409
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| 研究種目 |
基盤研究(A)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
ゲノム医科学
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| 研究機関 | 広島大学 |
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研究代表者 |
山本 卓 広島大学, 統合生命科学研究科(理), 教授 (90244102)
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| 研究分担者 |
佐久間 哲史 広島大学, 統合生命科学研究科(理), 准教授 (90711143)
細羽 康介 広島大学, 統合生命科学研究科(理), 助教 (20781264)
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| 研究期間 (年度) |
2017-04-01 – 2021-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2020年度)
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| 配分額 *注記 |
41,990千円 (直接経費: 32,300千円、間接経費: 9,690千円)
2020年度: 9,100千円 (直接経費: 7,000千円、間接経費: 2,100千円)
2019年度: 9,100千円 (直接経費: 7,000千円、間接経費: 2,100千円)
2018年度: 9,100千円 (直接経費: 7,000千円、間接経費: 2,100千円)
2017年度: 14,690千円 (直接経費: 11,300千円、間接経費: 3,390千円)
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| キーワード | ゲノム編集 / 疾患モデル / 疾患モデル細胞 / SNP / バイオテクノロジー |
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| 研究成果の概要 |
本研究は、ゲノム編集を用いた疾患モデルの細胞および動物を作製するプラットフォーム技術の開発を目的としている。これまで開発してきた効率的に遺伝子を挿入するMMEJ修復を利用したPITCh法を発展させ、ノックインを促進するためのDNA修復因子の集積技術(LoAD法）を開発した。この方法によるノックインの正確性を検証するNGSデータ解析プログラム（マキアート）を開発し、ヒトの40遺伝子座についてヒト培養細胞においてPITCh法による正確なノックイン効率およびNHEJによる変異導入効率を算出することに成功した。さらにArsB遺伝子のムコ多糖症疾患の原因SNPをノックインしたマウスを作製を行った。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
本研究は、様々な生物において正確に遺伝子を改変することができるゲノム編集技術について複数の新しい技術と解析法を開発し、正確な遺伝子組換えや疾患モデルを作製することに成功した。これらの技術によって、様々な疾患のモデルを作製することが可能となり、疾患の発症メカニズムの解明、疾患の治療法の開発、再生医療における新しい技術の提供が可能になることが期待される。
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