| 研究課題/領域番号 |
18H02928
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| 研究種目 |
基盤研究(B)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分56020:整形外科学関連
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| 研究機関 | 京都大学 |
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研究代表者 |
金 永輝 京都大学, ウイルス・再生医科学研究所, 助教 (90620344)
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| 研究分担者 |
戸口田 淳也 京都大学, ウイルス・再生医科学研究所, 教授 (40273502)
吉富 啓之 京都大学, 医学研究科, 准教授 (50402920)
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| 研究期間 (年度) |
2018-04-01 – 2021-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2020年度)
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| 配分額 *注記 |
17,030千円 (直接経費: 13,100千円、間接経費: 3,930千円)
2020年度: 5,330千円 (直接経費: 4,100千円、間接経費: 1,230千円)
2019年度: 5,720千円 (直接経費: 4,400千円、間接経費: 1,320千円)
2018年度: 5,980千円 (直接経費: 4,600千円、間接経費: 1,380千円)
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| キーワード | 進行性骨化性線維異形成症 / FOP / 異所性骨化 / mTOR / 進行性骨化性繊維異形成症 / 進行性骨化性線維異形成症異 / 疾患iPS細胞 |
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| 研究成果の概要 |
進行性骨化性線維異形成症（FOP）における異所性骨（HO）形成過程の全貌を解明すると共に、開発中のシロリムスを用いた治療法をより有効にするために、FOP患者由来iPS細胞とFOPモデルマウスを駆使して、実験を行った。その結果、mTOR機能の一つである翻訳制御がFOP病態に重要な役割を担うことを判明した。更に、シロリムスの投与により、HO切除後の再発に予防効果があり、予防的投与がさらなる治療効果をもたらすことが示された。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
本研究課題は基礎生物学的な理解と臨床への応用の両者を対象にした研究である。学術的意義として、FOP疾患における未解決の課題に取り込み、mTORシグナルを介したHO形成過程を解明することは病態の理解を深めるという意味で重要である。社会的意義として、シロリムスの至適な投与段階および再発予防薬としての意義を明らかにすることで、FOP患者の臨床病態の改善に貢献できる研究である。
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