研究課題
基盤研究(B)
本研究は、疾患原因遺伝子上の変異を目印に、正常遺伝子には影響しないで、その変異を持った病因対立遺伝子だけを特異的に発現阻害する次世代の対立遺伝子特異的RNAiノックダウン技術の確立を行った。本研究の成果により、プリオン病に関連する変異型プリオン遺伝子やハンチントン病の原因遺伝子、変異型ハンチンチン遺伝子に対して疾患原因遺伝子特異的なRNAiノックダウンを誘導するsiRNAを設計することに成功した。
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