| 研究課題/領域番号 |
20K21521
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| 研究種目 |
挑戦的研究(萌芽)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 審査区分 |
中区分49:病理病態学、感染・免疫学およびその関連分野
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| 研究機関 | 新潟大学 |
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研究代表者 |
井上 敬一 新潟大学, 医歯学系, 特任助教 (30396981)
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| 研究期間 (年度) |
2020-07-30 – 2022-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2021年度)
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| 配分額 *注記 |
6,500千円 (直接経費: 5,000千円、間接経費: 1,500千円)
2021年度: 3,640千円 (直接経費: 2,800千円、間接経費: 840千円)
2020年度: 2,860千円 (直接経費: 2,200千円、間接経費: 660千円)
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| キーワード | オートファジー / RNA foci / 神経変性疾患 / オートファジー誘導 / 筋萎縮性側索硬化症 / 前頭側頭型認知症 |
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| 研究開始時の研究の概要 |
機能未知の遺伝子C9orf72のイントロンへのリピートの挿入変異は、進行性神経変性疾患である筋萎縮性側索硬化症ALSと前頭側頭型認知症FTDの最大の原因である。この変異は異常mRNAを発現させ、mRNAが核内で凝集し（RNA foci）細胞毒性を示す。それゆえRNA fociの除去を目的とした治療法が求められるが、オートファジーは細胞質に存在する基質を分解するため、核内の凝集体は分解できない。そこで申請者は、ALS/FTDの治療法の開発を目的として、核内のRNA fociをオートファジーにより分解させる方法の樹立をめざす。
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| 研究成果の概要 |
ALSやFTDは進行性・致死性の神経変性疾患で、これまで多くの研究者・製薬企業がその治療法の開発に挑んできたが、現在のところ有効な治療法がない。申請者は、これらの疾患を治療するための２種類の遺伝子プラスミドシステムを考案し構築することができた。現在、さまざまな病態モデル細胞や動物を用いて、その効果を検討中である。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
ALSやFTDは進行性・致死性の神経変性疾患で、これまで多くの研究者・製薬企業がその治療法の開発に挑んできたが、現在のところ有効な治療法がない。申請者は、本研究において、これらの疾患を治療するための２種類の遺伝子プラスミドシステムを構築することができた。今後、これらを実際の患者や患者由来組織に導入し、期待される効果が得られるか検討する必要がある。
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