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Development of nanovesicles with antisense oligonucleotides-embedded membrane and encapsulated RNase H in the cavity for cooperative gene knockdown

研究課題

研究課題/領域番号 20K22495
研究種目

研究活動スタート支援

配分区分基金
審査区分 0403:人間医工学およびその関連分野
研究機関東京大学

研究代表者

キム ボブス  東京大学, 大学院工学系研究科(工学部), 特任研究員 (10876460)

研究期間 (年度) 2020-09-11 – 2022-03-31
研究課題ステータス 完了 (2021年度)
配分額 *注記
2,860千円 (直接経費: 2,200千円、間接経費: 660千円)
2021年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2020年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
キーワードpolymeric vesicle / oligonucleotide / antisense / polyplex / encapsulation / RNase H / gene knockdown / codelivery / ASO / vesicle / nanoparticle / gene silencing / co-delivery / antisenseoligonucleotide
研究開始時の研究の概要

Polymeric nanovesicle comprising ASO and RNase H will be prepared with non-covalent stabilization and co-encapsulation technique. This strategy will provide a versatile platform that allows for the enhanced cooperative functions between small nucleic acids and enzymes.

研究成果の概要

一連の化学修飾ヌクレオチドとグアニジニル化PEG-b-ポリペプチドを使用して小胞PICを作製し、RNaseHを含むヌクレオチドを培養細胞に安定して共生させました。100 nmサイズの小胞構造は、ヌクレオチドのポリイオンペアとPEG-P(Asp-AG / G80)によって、生理学的環境で正常に安定化されました。安定化されたヌクレオチドが埋め込まれたナノベシクルは、物理的捕捉により、RNaseHを効果的にカプセル化しました。 ナノベシクルは、ヌクレオチドとRNase Hの培養癌細胞への効率的な共生を可能にし、細胞毒性を無視して大幅に強化された遺伝子ノックダウン効果をもたらしました。

研究成果の学術的意義や社会的意義

This strategy can provide a versatile platform that allows for enhanced cooperative functions between small nucleic acids and enzymesFurther, and can be expanded for multimodal bioreactors or theragnostic vehicles by additionally encapsulating varying hydrophilic substances into the cavity.

報告書

(3件)
  • 2021 実績報告書   研究成果報告書 ( PDF )
  • 2020 実施状況報告書
  • 研究成果

    (1件)

すべて 2021

すべて 学会発表 (1件) (うち国際学会 1件)

  • [学会発表] Effective nose-to-brain co-delivery of antisense oligonucleotide and RNase H via polyion complex vesicle for improving treatment of neurodevelopment disorders2021

    • 著者名/発表者名
      Beob Soo Kim
    • 学会等名
      The 48th International Symposium on Nucleic Acids Chemistry
    • 関連する報告書
      2021 実績報告書
    • 国際学会

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公開日: 2020-09-29   更新日: 2023-01-30  

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