遺伝性脳小血管病iPS細胞を用いた病態モデルによる創薬：核酸医薬と既存薬再開発

• 研究課題/領域番号: 21K06983
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分49030:実験病理学関連
• 研究機関: 国立研究開発法人国立循環器病研究センター
• 研究代表者: 山本 由美 国立研究開発法人国立循環器病研究センター, 研究所, 非常勤研究員 (10614927)
• 研究期間 (年度): 2021-04-01 – 2024-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2021年度)
• 配分額: 4,290千円 (直接経費: 3,300千円、間接経費: 990千円); 2023年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円); 2022年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円); 2021年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
• キーワード: CADASIL / 脳小血管病 / iPS細胞

研究開始時の研究の概要

近年、加齢に伴い増加する白質障害の背景にある脳小血管病は認知症やうつなどの原因として注目を集めているが、原因遺伝子の特定に至った遺伝性脳小血管病CADASILなどの疾患においてすら、未だ病態機序に不明な点が多く、CADASILの脳卒中・白質障害を予防できる薬剤は依然として見つかっていない。このような背景から、本研究課題では、CADASILの新規治療法として、PDGFRβをターゲットとした治療法および核酸医薬を用いた治療法の有効性・安全性を、iPS細胞およびCADASILトランスジェニックマウスを用いて検証する。