| 研究課題/領域番号 |
21K07458
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分52020:神経内科学関連
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| 研究機関 | 名古屋大学 |
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研究代表者 |
橋詰 淳 名古屋大学, 医学系研究科, 講師 (00637689)
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| 研究分担者 |
勝野 雅央 名古屋大学, 医学系研究科, 教授 (50402566)
山田 晋一郎 名古屋大学, 医学部附属病院, 助教 (60828375)
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| 研究期間 (年度) |
2021-04-01 – 2024-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2023年度)
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| 配分額 *注記 |
4,290千円 (直接経費: 3,300千円、間接経費: 990千円)
2023年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
2022年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
2021年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
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| キーワード | 神経変性疾患 / 球脊髄性筋萎縮症 / レジストリ / バイオマーカー / 女性保因者 / 早期患者 / リュープロレリン酢酸塩 / 予後規定因子 / 複合的重症度評価指標 / prodromal / 疾患修飾療法 / リアルワールドデータ |
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| 研究開始時の研究の概要 |
2017年8月、リュープロレリン酢酸塩に「球脊髄性筋萎縮症（SBMA）の進行抑制」の効能が追加された。実臨床下での有効性・安全性プロファイルをより確実に構築するためには、広く生体試料も含め収集された臨床データを解析し、予後規定因子の同定をさらに進めることが重要である。そのためには、prodromal期の患者や女性保因者も含めたデータベースを構築し、各種バイオマーカーについて、一気通貫に解析することが必要である。本研究は、名古屋大学神経内科が既に構築しているSBMA患者レジストリをさらに発展的に構築し、網羅的に収集した臨床データ、各種バイオマーカーを利用し、その予後規定因子を同定する。
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| 研究成果の概要 |
球脊髄性筋萎縮症（SBMA）患者レジストリを利用し、SBMA患者の予後規定因子を同定することを目的とした。令和5年度末にはレジストリには約370例が登録された。レジストリを用いた検討において、軽微な症状から検出するための新たな複合的評価指標、SBMAFCを開発し論文発表するとともに（Sci Rep 19; 12: 17443.2022.）、女性保因者および超早期患者の臨床的特徴をNeurology誌に発表した（Neurology. 100: e84-e93. 2023.）。さらに、既に薬事承認を受けているリュープロレリン酢酸塩の有効性をリアルワールドデータを用いて推定した（投稿準備中）。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
球脊髄性筋萎縮症（SBMA）に対する疾患修飾薬であるリュープロレリン酢酸塩が薬事承認を受け、約7年が経過しようとしている。本研究において成果を論文で発表した、超早期男性患者、および女性保因者に対する検討によるSBMAの早期病態の解明（Sci Rep 2022）や、新たなバイオマーカー（SBMAFC,SBMA Functional Composite）の確立（Neurology 2023）は、現在進んでいる、「リアルワールドデータを用いた本剤長期投与効果の検討」に利用されるとともに、今後新たに予定される治療法開発に向けたエンドポイントの設定に有益な情報をもたらしたと言える。
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