| 研究課題/領域番号 |
21K15361
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| 研究種目 |
若手研究
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| 配分区分 | 基金 |
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| 審査区分 |
小区分48040:医化学関連
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| 研究機関 | 京都大学 |
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研究代表者 |
小島 佑介 京都大学, iPS細胞研究所, 特定拠点助教 (90896416)
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| 研究期間 (年度) |
2021-04-01 – 2024-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2023年度)
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| 配分額 *注記 |
4,550千円 (直接経費: 3,500千円、間接経費: 1,050千円)
2023年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
2022年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2021年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
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| キーワード | ゲノム編集 / CRISPR-Cas3 / CRISPR-Cas / 遺伝子ノックアウト / タンパク質障害物 / 遺伝子疾患 / 遺伝子治療 |
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| 研究開始時の研究の概要 |
遺伝子配列を編集する技術の開発は、生物の基礎研究や遺伝子疾患の治療などにおいて重要である。近年、CRISPR-Cas3を用いた新しいゲノム編集技術が開発されたが、長距離のゲノム切断を行えるという、他の酵素には無い特徴を持つ一方で、その長さを制御する方法はまだ確立されていない。そこで本研究では、Cas3による遺伝子変異を制御する方法の開発を行う。
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| 研究成果の概要 |
本研究は、タンパク質障害物を利用してCRISPR-Cas3の欠損変異の範囲を制御すること、およびその基盤となるタンパク質同士の衝突を解析する技術の開発を目的として行われた。本研究の成果として、期間内に実用的かつ簡便なCas3欠損変異制御技術の開発までには至らなかったが、Cas3欠損変異の制御に繋がる多くの有用な知見を得ることができ、またタンパク質同士の衝突を解析する技術の開発に関しては、改良型の解析技術の開発に繋げることができた。最終的にこれら知見を含む論文を１報、特許出願を１件達成することができた。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
本課題を通じて、新規国産ゲノム編集技術であるCRISPR-Cas3について、細胞内の動態をより理解でき、欠損領域をどのように制御するかという課題に対して多くの知見を得ることができた。これら得られた知見は、将来的にCas3を有用なゲノム編集技術として確立し、特に遺伝子疾患などの難病をゲノム編集や再生医療の技術を用いた治療に応用する上で非常に意義のあることであったと考える。
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