| 研究課題/領域番号 |
21K15384
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| 研究種目 |
若手研究
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| 配分区分 | 基金 |
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小区分49020:人体病理学関連
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| 研究機関 | 独立行政法人国立病院機構大阪医療センター(臨床研究センター) |
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研究代表者 |
廣瀬 由美子 (堀由美子) 独立行政法人国立病院機構大阪医療センター(臨床研究センター), その他部局等, 研究員 (60528785)
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| 研究期間 (年度) |
2021-04-01 – 2024-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2023年度)
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| 配分額 *注記 |
4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円)
2023年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
2022年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
2021年度: 2,340千円 (直接経費: 1,800千円、間接経費: 540千円)
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| キーワード | 脈管異常 / 脈管奇形 / リンパ管奇形 / リンパ管腫 / 静脈奇形 / mTOR / PIK3CA / シロリムス / ｍTOR |
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| 研究開始時の研究の概要 |
リンパ管奇形は、機能面および整容面において患者のQOL(生活の質)を著しく低下させ、しばしば難治性である。近年、新たな治療方法としてmTOR 阻害薬であるシロリムスが著効することが報告され、日本での薬事承認を得る手続きが進んでいる。リンパ管奇形は病理診断により確定されるが、他の血管系の病気との鑑別がしばしば困難である。正しく承認薬を使用するためには、血管系の病気の正確な診断が必要となる。
本研究では、ヒトのリンパ管奇形病理検体と、マウスのリンパ管奇形モデルを用いて、リンパ管奇形の病理診断基準を確立することを目的とする。
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| 研究成果の概要 |
リンパ管奇形は、機能面および整容面において患者のQOLを著しく低下させ、しばしば難治性である。近年、新たな治療方法としてmTOR阻害薬であるシロリムスが著効することが報告され、世界に先駆けて、本邦での薬事承認を目指した第Ⅲ相試験が2019年に終了し、保険収載された。リンパ管奇形は病理診断により確定されるが、静脈奇形や他の類似する脈管系疾患との鑑別がしばしば困難である。承認薬を使用するために、脈管系疾患の正確な分類方法を確立することが急務である。本研究では、ヒト病理検体を用いた免疫組織化学的染色と遺伝子変異解析を組み合わせることにより、リンパ管奇形と他の脈管系疾患とを鑑別できることが示唆された。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
現在は、mTOR阻害薬であるシロリムスのリンパ管奇形に対する効能が薬事承認され、保険収載されている（2021年）。各種のがん（腫瘍）において遺伝子異常に対応する分子標的薬治療が標準治療となりつつあることと同様、リンパ管奇形などの脈管系疾患においても分子標的薬治療が応用され始めている。本研究により、遺伝子背景を考慮した新たな病理学的診断基準が確立され、正しい治療方法を選択することが可能となることが期待される。
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