| 研究課題/領域番号 |
22590373
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
実験病理学
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| 研究機関 | 公益財団法人東京都医学総合研究所 (2012)
財団法人東京都医学総合研究所 (2010-2011) |
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研究代表者 |
田島 陽一 公益財団法人東京都医学総合研究所, ゲノム医科学研究分野, 研究員 (00300955)
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| 連携研究者 |
川島 育夫 公益財団法人東京都医学総合研究所, ゲノム医科学分野, 研究員 (40146824)
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| 研究期間 (年度) |
2010 – 2012
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| 研究課題ステータス |
完了 (2012年度)
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| 配分額 *注記 |
4,160千円 (直接経費: 3,200千円、間接経費: 960千円)
2012年度: 910千円 (直接経費: 700千円、間接経費: 210千円)
2011年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
2010年度: 1,950千円 (直接経費: 1,500千円、間接経費: 450千円)
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| キーワード | ファブリー病 / 酵素補充療法 / 免疫寛容 / アナフィラキシー / 疾患モデル動物 / 改変型酵素 / 制御性T細胞 |
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| 研究概要 |
ファブリー病患者に対してヒトα-ガラクトシダーゼA(GLA)を用いた酵素補充療法が導入されたが、アレルギーなど克服すべき課題が残されている。我々はGLAと立体構造が似ているα-N-アセチルガラクトサミニダーゼ(NAGA)にアミノ酸2残基の遺伝子変異を導入してGLA活性を持つ改変型NAGAを作製した。しかし、この改変型NAGAをファブリー病モデルマウスに投与するとアナフィファキシーが起こり、治療効果を評価することが難しい。そこで、免疫寛容を導入したヒト化ファブリー病マウスを作製し、改変型NAGA投与による免疫反応と治療効果について検討した。
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