| 研究課題/領域番号 |
22K19405
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| 研究種目 |
挑戦的研究(萌芽)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 審査区分 |
中区分48:生体の構造と機能およびその関連分野
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| 研究機関 | 大阪大学 |
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研究代表者 |
鈴木 啓一郎 大阪大学, 大学院基礎工学研究科, 教授 (70433654)
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| 研究期間 (年度) |
2022-06-30 – 2024-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2023年度)
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| 配分額 *注記 |
6,370千円 (直接経費: 4,900千円、間接経費: 1,470千円)
2023年度: 3,250千円 (直接経費: 2,500千円、間接経費: 750千円)
2022年度: 3,120千円 (直接経費: 2,400千円、間接経費: 720千円)
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| キーワード | ゲノム編集 / バイオ医薬品 / 抗体医薬 / アルツハイマー病 |
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| 研究開始時の研究の概要 |
近年医薬品の売上上位を占める抗体やペプチドといったバイオ医薬品は、生体内での半減期が短く、慢性疾患に対しては長期の繰り返し注射投与が必要であり、患者の身体的・経済的負担が大きい。本研究では、応募者が独自開発した世界初の生体内ゲノム編集技術「HITI法」を活用することで、バイオ薬を発現する遺伝子を、生体内病変細胞内の安全なゲノム部位に組み込み制御し、1回の投薬のみでその後継続的にバイオ薬を生体内で自己製造できる技術開発を目的とする。さらにはアルツハイマー病の治療応用を目指す。
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| 研究成果の概要 |
本研究では、独自開発したHITI法を利用して、抗体やペプチドといったバイオ薬を発現する遺伝子を生体内の安全なゲノム部位に組み込み、1回の投与で継続的にアルツハイマー病（AD）に対するバイオ薬を自己製造できる技術の開発を目指した。まず、アルツハイマー病に有効な既存の抗Aβ抗体薬を発現するベクターを開発し、ゲノム編集技術でゲノムDNAに組み込んだが、十分な抗体産生量が得られなかった。そこでゲノム編集に適した1本鎖抗体に改良した結果、ADの原因物質であるAβ凝集体に特異的に結合する機能を保持することが分かった。以上の成果により、生体内の持続的産生に適した抗Aβ抗体発現ベクターの開発に成功した。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
抗体薬を生体内の安全な場所で適切な時期・量を発現制御する必要があり様々な困難が予想されるが、本研究目標が達成されれば、糖尿病や血友病、癌、感染症など抗体医薬の存在する数多くの疾患に対して次世代の予防的治療法となるため、極めて大きな波及効果を考えている。
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