生体内抗体医薬産生技術の開発とアルツハイマーへの治療応用

• 研究課題/領域番号: 22K19405
• 研究種目: 挑戦的研究(萌芽)
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 中区分48:生体の構造と機能およびその関連分野
• 研究機関: 大阪大学
• 研究代表者: 鈴木 啓一郎 大阪大学, 大学院基礎工学研究科, 教授 (70433654)
• 研究期間 (年度): 2022-06-30 – 2024-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2022年度)
• 配分額: 6,370千円 (直接経費: 4,900千円、間接経費: 1,470千円); 2023年度: 3,250千円 (直接経費: 2,500千円、間接経費: 750千円); 2022年度: 3,120千円 (直接経費: 2,400千円、間接経費: 720千円)
• キーワード: ゲノム編集

研究開始時の研究の概要

近年医薬品の売上上位を占める抗体やペプチドといったバイオ医薬品は、生体内での半減期が短く、慢性疾患に対しては長期の繰り返し注射投与が必要であり、患者の身体的・経済的負担が大きい。本研究では、応募者が独自開発した世界初の生体内ゲノム編集技術「HITI法」を活用することで、バイオ薬を発現する遺伝子を、生体内病変細胞内の安全なゲノム部位に組み込み制御し、1回の投薬のみでその後継続的にバイオ薬を生体内で自己製造できる技術開発を目的とする。さらにはアルツハイマー病の治療応用を目指す。