| 研究課題/領域番号 |
23700521
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| 研究種目 |
若手研究(B)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 研究分野 |
実験動物学
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| 研究機関 | 独立行政法人国立精神・神経医療研究センター |
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研究代表者 |
岡田 浩典 独立行政法人国立精神・神経医療研究センター, 神経研究所 遺伝子疾患治療研究部, 科研費研究員 (80416271)
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| 研究期間 (年度) |
2011 – 2013
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| 研究課題ステータス |
完了 (2013年度)
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| 配分額 *注記 |
4,290千円 (直接経費: 3,300千円、間接経費: 990千円)
2013年度: 1,040千円 (直接経費: 800千円、間接経費: 240千円)
2012年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
2011年度: 2,080千円 (直接経費: 1,600千円、間接経費: 480千円)
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| キーワード | アデノ随伴ウイルスベクター / コモンマーモセット / 受精卵 / 遺伝子挿入 / 疾患モデル動物 / アデノ随伴ウイルスベクタ ー |
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| 研究概要 |
本研究は霊長類において標的遺伝子座を任意に改変する技術の開発を進めた。結果は以下の通りである。1) AAV2Repタンパク質を発現するrAAV5を作製し、rAAV2ベクターゲノムの安定導入効率が上がることを確認した。2) 単独でNicking活性を持つTALEを発現するAAVベクタープラスミドを構築した。3) CRISPR/Cas9を搭載するAAVベクタープラスミドで標的遺伝子座に挿入/欠失変異を誘導出来、また、rAAVにパッケージング可能な事を確認した。4) 9型のAAVベクターがマーモセット受精卵に対し十分な感染能力を有し、特に内部細胞塊において導入遺伝子の強い発現が見られる事を確認した。
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