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ライソゾーム病モデル動物に対するヒトiPS細胞及び体性幹細胞による治療戦略の創成

研究課題

研究課題/領域番号 24659513
研究種目

挑戦的萌芽研究

配分区分基金
研究分野 胎児・新生児医学
研究機関独立行政法人国立成育医療研究センター

研究代表者

大倉 隆司  独立行政法人国立成育医療研究センター, 再生医療センター, 研究員 (50183223)

研究分担者 梅澤 明弘  独立行政法人国立成育医療研究センター 再生医療センター, センター長 (70213486)
研究期間 (年度) 2012-04-01 – 2015-03-31
研究課題ステータス 完了 (2014年度)
配分額 *注記
3,900千円 (直接経費: 3,000千円、間接経費: 900千円)
2014年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
2013年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
2012年度: 780千円 (直接経費: 600千円、間接経費: 180千円)
キーワードライソゾーム病 / 再生医療 / 成育医療 / 糖鎖 / 先天性代謝異常症 / 細胞治療 / 間葉系幹細胞 / ライゾゾーム病 / 疾患モデルマウス
研究成果の概要

厚生労働省の特定疾患「難病」に指定されている疾患群であるライソゾーム病は現在それぞれに対応する酵素の補充療法が検討されているが、その効果は不十分である。これに代わる治療法としてサンドホッフ病(SD)モデルマウスを例としてヒト間葉系幹細胞やiPS細胞を用いた細胞移植治療法の有効性および安全性について解析、評価した。SD-scidマウスにiPS細胞を移植したところ血清酵素活性に回復が認められ、効果が示された。

報告書

(4件)
  • 2014 実績報告書   研究成果報告書 ( PDF )
  • 2013 実施状況報告書
  • 2012 実施状況報告書

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公開日: 2013-05-31   更新日: 2019-07-29  

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