研究課題
基盤研究(C)
これまでに我々は独自にスプライソソーム調節化合物のスクリーニング系を開発し、スプライシング調節活性を持つと予想される陽性化合物群を化合物ライブラリーのスクリーニングにより取得してきた。本研究ではスプライス部位と呼ばれるイントロン末端に保存された短い配列に注目し、この配列に変異が入るとスプライシングが正常に起こらず遺伝性疾患の原因となることから、そのモデルとなるレポーター遺伝子を構築して、陽性化合物群の効果について詳しい解析を行った。その結果、複数の化合物が3'スプライス部位変異の存在にも関わらず元の場所でのスプライシングを誘導できることを確認した。
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