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球脊髄性筋萎縮症患者由来iPS細胞の樹立とポリグルタミン病の病態研究

研究課題

研究課題/領域番号 25860722
研究種目

若手研究(B)

配分区分基金
研究分野 神経内科学
研究機関慶應義塾大学

研究代表者

二瓶 義廣  慶應義塾大学, 医学部, 助教 (60468501)

研究期間 (年度) 2013-04-01 – 2016-03-31
研究課題ステータス 完了 (2015年度)
配分額 *注記
4,030千円 (直接経費: 3,100千円、間接経費: 930千円)
2015年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
2014年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2013年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
キーワードポリグルタミン病 / 球脊髄性筋萎縮症 / 神経変性疾患 / 運動ニューロン疾患 / アンドロゲン受容体 / 17-AAG / iPS細胞 / 筋萎縮性側索硬化症 / パーキンソン病 / トリプレットリピート病 / 凝集体 / dihydroteststerone
研究成果の概要

ポリグルタミン病の一つである球脊髄性筋萎縮症(SBMA)患者由来iPS細胞の樹立と運動ニューロンへの分化誘導に成功した。分化誘導された神経細胞が、テストステロンによる凝集アンドロゲン受容体(AR)の増加を有意に強く引き起こすことを確認した。更に、治療薬の候補である17-AAGがARの代謝を促すことも確認できた。これらの結果は、疾患特異的iPS細胞が病態・創薬研究の新たなツールとなり得ることを示すものと考えられた。我々は更にその他のポリグルタミン病(マシャドジョゼフ病、DRPLA)や神経変性疾患患者由来iPS細胞を樹立している。これらを用いて今後ポリグルタミン病の病態研究を展開していく。

報告書

(4件)
  • 2015 実績報告書   研究成果報告書 ( PDF )
  • 2014 実施状況報告書
  • 2013 実施状況報告書
  • 研究成果

    (3件)

すべて 2015 2013

すべて 雑誌論文 (1件) (うち査読あり 1件) 図書 (2件)

  • [雑誌論文] Enhanced aggregation of androgen receptor in induced pluripotent stem cell-derived neurons from spinal and bulbar muscular atrophy.2013

    • 著者名/発表者名
      Nihei Y, Ito D, Okada Y, Akamatsu W, Yagi T, Yoshizaki T, Okano H, Suzuki N.
    • 雑誌名

      J Biol Chem.

      巻: 288 号: 12 ページ: 8043-8052

    • DOI

      10.1074/jbc.m112.408211

    • 関連する報告書
      2013 実施状況報告書
    • 査読あり
  • [図書] iPS細胞を用いた難病研究 - 臨床病態解明と創薬に向けた研究の最新知見2015

    • 著者名/発表者名
      二瓶義廣、伊東大介
    • 総ページ数
      6
    • 出版者
      メディカルドゥ
    • 関連する報告書
      2015 実績報告書
  • [図書] iPS細胞を用いた難病研究2015

    • 著者名/発表者名
      中畑龍俊
    • 総ページ数
      6
    • 出版者
      メディカルドゥ
    • 関連する報告書
      2014 実施状況報告書

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公開日: 2014-07-25   更新日: 2019-07-29  

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