| 研究課題/領域番号 |
26000007
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| 研究種目 |
特別推進研究
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 審査区分 |
理工系
化学
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| 研究機関 | 大阪大学 |
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研究代表者 |
中谷 和彦 大阪大学, 産業科学研究所, 教授 (70237303)
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| 研究分担者 |
堂野 主税 大阪大学, 産業科学研究所, 准教授 (60420395)
武井 史恵 大阪大学, 産業科学研究所, 助教 (30252711)
村田 亜沙子 大阪大学, 産業科学研究所, 准教授 (50557121)
中森 雅之 大阪大学, 医学(系)研究科, 特任講師 (60630233)
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| 研究協力者 |
相川 春夫 大阪大学
山田 剛史 大阪大学
柴田 知範 大阪大学
中森 雅之 大阪大学
高橋 正紀 大阪大学
永井 健治 大阪大学
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| 研究期間 (年度) |
2014 – 2019
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| 研究課題ステータス |
完了 (2019年度)
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| 配分額 *注記 |
394,420千円 (直接経費: 303,400千円、間接経費: 91,020千円)
2018年度: 70,850千円 (直接経費: 54,500千円、間接経費: 16,350千円)
2017年度: 64,220千円 (直接経費: 49,400千円、間接経費: 14,820千円)
2016年度: 64,220千円 (直接経費: 49,400千円、間接経費: 14,820千円)
2015年度: 71,370千円 (直接経費: 54,900千円、間接経費: 16,470千円)
2014年度: 123,760千円 (直接経費: 95,200千円、間接経費: 28,560千円)
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| キーワード | トリヌクレオチドリピート / 核酸結合低分子 / 神経変性疾患 / 毒性RNA / 低分子 / 遺伝子疾患 / 分子設計 / スクリーニング / 分子合成 / 小分子 / プローブ / 伸長抑制 / RNA機能調節 / プロープ |
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| 研究成果の概要 |
トリヌクレオチドリピート病に関わる多様なDNA/RNAリピートに結合する分子群を創製し、標的核酸との複合体構造の解析により、新奇な核酸認識様式を明らかにした。リピート病細胞モデル並びにマウスモデルを用いて、開発したリピート結合分子の疾患関連RNA毒性の軽減効果を検証し、異常伸張したリピートの短縮を誘導する効果を実証した。これにより、これまで治療法がなかった神経難病の根本的治療へとつながる可能性を示した。
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
トリヌクレオチドリピートに結合する分子が、リピート病発症の根本原因であるリピートの異常伸長を抑制し短縮を誘導するという大発見を、化学的、生化学的、病理学的側面からの多数の科学的根拠で実証するとともに、低分子による難治性神経変性疾患の根本治療の可能性を示した。同時に、本研究成果は、我が国が遅れていた核酸標的低分子創薬の重要性を繰り返し指摘するととともに、核酸標的低分子の創製を例示し、さらには製薬企業を刺激し、核酸標的低分子創薬研究を名実ともに加速させた。
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| 評価記号 |
検証結果 (区分)
A+
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評価記号 |
評価結果 (区分)
A: 当初目標に向けて順調に研究が進展しており、期待どおりの成果が見込まれる
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