遺伝性疾患の治療を目指した脱メチル化/アセチル化酵素モジュレータの創製

2016 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 15K14982
• 研究種目: 挑戦的萌芽研究
• 配分区分: 基金
• 研究分野: 創薬化学
• 研究機関: 京都府立医科大学
• 研究代表者: 鈴木 孝禎 京都府立医科大学, 医学(系)研究科(研究院), 教授 (90372838)
• 研究期間 (年度): 2015-04-01 – 2017-03-31
• キーワード: 遺伝性疾患 / エピジェネティクス / 脱メチル化酵素 / 脱アセチル化酵素 / 阻害剤 / 活性化剤

研究成果の概要

本研究では、先天性遺伝疾患であるβグロビン異常症、コルネリアデランゲ症候群の治療を目指して、それぞれ、ヒストンリシン脱メチル化酵素LSD1阻害薬、ヒストンリシン脱アセチル化酵素8（HDAC8）活性化薬を創製することを目的とした。合理的な分子設計やスクリーニングを行った結果、高活性、高選択的なLSD1阻害薬およびHDAC8活性化薬を見出すことに成功した。

自由記述の分野

創薬化学