筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者の運動ニューロンにはTAR DNA-binding protein of 43 kDa(TDP-43)の過剰な蓄積がある.TDP-43が凝集に関与する遺伝子を同定することを目的に、Haploid cell lineにCRISPRおよび認識配列を含むレンチウイルスライブラリーをを感染させることで遺伝子破壊を行なった。TDP-43のC末にeGFPを融合して発現させ、eGFPのシグナルが増強している細胞をセルソーターで単離し、次世代シーケンサーによりシークエンスを行い、TDP-43凝集に関わる遺伝子として約30個の遺伝子を同定した。
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