| 研究課題/領域番号 |
16K21179
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| 研究種目 |
若手研究(B)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 研究分野 |
小児科学
胎児・新生児医学
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| 研究機関 | 島根大学 |
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研究代表者 |
山田 健治 島根大学, 学術研究院医学・看護学系, 助教 (70624930)
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| 研究期間 (年度) |
2016-04-01 – 2020-03-31
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| キーワード | 脂肪酸代謝異常症 / ベザフィブラート / 代謝性ミオパチー / in vitro probe assay / 脂肪酸代謝能 / VLCAD欠損症 / CPT2欠損症 |
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| 研究成果の概要 |
高脂血症薬の一つであるベザフィブラートという薬剤を、実際に脂肪酸代謝異常症の患者に投与したところ、明らかな有効性を示さなかった。しかし一部の患者では明らかに臨床症状が改善したため、その有効性は否定出来なかった。そこで、本研究ではベザフィブラートの投与前に、その有効性を予測する方法を検討した。当初はiPS細胞を用いて検討する方針であったが、結果としてin vitro probe assayやfatty acid oxidation fluxといった患者由来の培養細胞を用いて脂肪酸代謝能を測定する従来の方法を応用することで、ある程度はベザフィブラートの有効性を予測できることが分かった。
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| 自由記述の分野 |
先天代謝異常症
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
本研究結果はベザフィブラートの有効性を患者細胞を用いて予測するだけでなく、他の治療候補薬剤の有効性を検討することにも応用できる。本研究で発展させた脂肪酸代謝能の測定技術は一度に数～十数種類の薬剤を簡便に調べることが出来る。つまり、現時点ではベザフィブラートも含めて証明された治療薬のない脂肪酸代謝異常症への治療薬を探索する際に、患者由来の培養細胞を用いることで、安全に多数の薬剤を網羅的に検討できる。
さらに、脂肪酸代謝異常症だけでなく、ミトコンドリア病といった他の先天代謝異常症の治療薬の有効性を調べることにも応用できると思われる。
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