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本研究では、トランスサイレチン(TTR)型家族性アミロイドポリニューロパチー(TTR-FAP)における眼アミロイドーシスの新規治療法の構築を目的とし、眼特異的多機能型DDSの構築、TTR産生抑制効果、アミロイド線維形成抑制効果の評価を行った。
種々の検討結果より、構築した眼特異的多機能型DDSは、標的である網膜色素上皮細胞選択的にsiRNAを送達し、TTR産生を抑制可能であることが明らかとなった。さらに、本キャリアはTTRアミロイド線維形成を抑制した。以上の結果より、本研究で構築した眼特異的多機能型DDSは、新規TTR-FAP眼アミロイドーシス治療法として有用である可能性が示唆された。
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