高比重リポタンパクを利用した後眼部疾患に対する点眼治療の開発

2019 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 18K16924
• 研究種目: 若手研究
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 小区分56060:眼科学関連
• 研究機関: 京都大学
• 研究代表者: 須田 謙史 京都大学, 医学研究科, 助教 (70779157)
• 研究期間 (年度): 2018-04-01 – 2020-03-31
• キーワード: 後眼部疾患 / 緑内障 / 網膜色素変性 / 高比重リポタンパク / 神経保護治療 / ドラッグデリバリーシステム

研究成果の概要

申請者は、「善玉コレステロール」の別名で知られる高比重リポタンパク（HDL）の再構成変異体を、疾患部位まで効率良く薬剤を送達するための担体として用いるドラッグデリバリーシステムの開発を行ってきた。本研究では神経保護効果を有する薬剤（KUS剤）を含むHDLを点眼することにより、後眼部疾患の点眼治療を達成することを目的に、実験を行った。申請者はHDLにKUS剤を効率的に内包させることに成功し、また実験モデルマウスにKUS剤を含む再構成HDL変異体を点眼した結果、後眼部にKUSを送達可能であることを確認した。

自由記述の分野

眼科学

研究成果の学術的意義や社会的意義

現在、我が国の主要な失明原因は緑内障や網膜色素変性など後眼部に存在する網膜が障害される疾患である。緑内障には眼圧下降による予防治療が行われているが、病変の首座である網膜神経線維細胞や視神経に対する治療法は実現していない。網膜色素変性に至っては有効な治療法が確立されていない。これらの疾患に対する網膜神経保護療法の一つの選択肢として、近年VCP蛋白のATPase活性を調整するKUS剤を投与することで神経細胞を保護できることが明らかになってきた。現在、硝子体内の注射剤として医師主導治験を実施中であるが、失明の主原因となる上記疾患に対しては、長期投与が必要となるため、薬剤の点眼化が切望されている。