2008 年度研究成果報告書

新たな遺伝子治療のコンセプトを用いたアミロイドポリニューロパチーの治療研究

研究課題

研究課題/領域番号	19591028
研究種目	基盤研究(C)
配分区分	補助金
応募区分	一般
研究分野	神経内科学
研究機関	国立水俣病総合研究センター
研究代表者	中村政明国立水俣病総合研究センター, 臨床部, 室長 (50399672)
研究分担者	安東由喜雄熊本大学, 大学院医学薬学研究部, 教授 (20253742)
研究期間 (年度)	2007 – 2008
キーワード	脳神経疾患 / 核酸 / 遺伝子治療
研究概要	家族性アミロイドポリニューロパチー (FAP) に対する治療として、これまで我々は、single stranded oligonucleotides (SSOs) による原因遺伝子である異型トランスサイレチン(TTR)の遺伝子変換に成功した。そこで、本研究ではFAPの遺伝子治療の実用化に向けて、更に変換効率を上げるため、SSOsを細胞内で発現させるSSOs発現ベクターによる遺伝子変換システムを確立した。