| 研究課題/領域番号 |
19H03576
|
|---|
| 研究種目 |
基盤研究(B)
|
| 配分区分 | 補助金 |
|---|
| 応募区分 | 一般 |
|---|
| 審査区分 |
小区分52020:神経内科学関連
|
|---|
| 研究機関 | 愛知医科大学 |
|---|
研究代表者 |
岡田 洋平 愛知医科大学, 加齢医科学研究所, 教授 (30383714)
|
|---|
| 研究分担者 |
伊藤 卓治 愛知医科大学, 加齢医科学研究所, 助教 (30794151)
|
|---|
| 研究期間 (年度) |
2019-04-01 – 2022-03-31
|
| キーワード | 疾患iPS細胞 / 運動ニューロン疾患 / 早期病態 |
|---|
| 研究成果の概要 |
球脊髄性筋萎縮症（SBMA）は、成人発症の運動ニューロン変性疾患である。変異アンドロゲン受容体（AR）凝集により病態が示されてきたが、変異AR凝集によらない病態の存在が示唆されており、またリュープロレリンによる治療は、特に発症早期の患者において有効性を示したことから、早期病態の解明とそれを標的とした治療開発が求められてきた。本研究では、SBMA疾患特異的iPS細胞から誘導した運動ニューロンを用いて早期病態モデルを作成し、病態に関与し得る分子を探索、同定し、病態への関与を検証した。また、同定した分子やその下流分子の阻害剤が表現型をレスキューしたことから、新規治療標的を同定し得たと考えられた。
|
| 自由記述の分野 |
神経内科学 幹細胞生物学 分子神経生物学
|
| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
本研究により、SBMA疾患特異的iPS細胞を用いることで、SBMAの早期病態を再現し得る病態モデルを作成し、早期病態に関与する分子を同定することができた。また、これらの分子の病態への関与を解析することで、SBMAの早期病態の一部を解明し、新規治療標的を同定することができた。今後は、同定した分子を足がかりにSBMAの早期病態の詳細を解明するとともに、新規治療開発に向けた解析を進めていく予定である。
|
