研究課題
（1）ヒトiPS細胞由来骨格筋の成熟促進法の確立：様々な因子を添加することにより、より高効率に成熟した骨格筋を作成することに成功した。（2）SBMA患者iPS細胞から骨格筋への分化誘導：SBMA疾患iPS細胞8株、および健常者iPS細胞5株から誘導した骨格筋において、細胞死、成熟度などについての評価を行った。（3）疾患iPS由来骨格筋における病態関連因子の探索：SBMAの骨格筋においてトランスクリプトーム解析を行った。
2: おおむね順調に進展している
より効率的な骨格筋分化誘導法を開発し、機能的解析システムの検討に着手している。また、病態関連分子の探索では、候補アプローチにより患者で変動を示す複数の病態関連分子を同定しており、おおよそ当初の計画通りに進捗していると考えられる。
（1）iPS由来骨格筋の成熟促進と機能性評価システムの開発：ヒトiPS細胞由来骨格筋の成熟をより促進する方法を検討する。また、MEAやG-CaMPを用いたカルシウムイメージング等により、骨格筋の機能性を解析するシステムを検討する。さらに、より生理的な解析を行うために、骨格筋の3D培養を検討する。（2）SBMA患者iPS細胞由来骨格筋における病態解析：SBMA患者、および健常者iPS細胞iPS細胞由来骨格筋において、変異AR凝集体形成など表現型を評価する。（3）患者iPS由来骨格筋における病態関連因子の探索と機能解析：SBMAの骨格筋病態関連分子について、これまでに得た知見を再検するとともに、同定した分子の阻害剤等を用いたレスキュー実験により、その病態への関与を検討する。また、トランスクリプトーム解析による網羅的遺伝子発現解析を行い、新規の病態関連分子の探索を継続する。
効率的な研究費の使用により、次年度使用額が生じた。翌年度分と合わせて、実験試薬や実験器具等の消耗品の購入、研究技術員の雇用等に充てる予定である。
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