| 研究課題/領域番号 |
19K07969
|
|---|
| 研究種目 |
基盤研究(C)
|
| 配分区分 | 基金 |
|---|
| 応募区分 | 一般 |
|---|
| 審査区分 |
小区分52020:神経内科学関連
|
|---|
| 研究機関 | 愛知医科大学 |
|---|
研究代表者 |
道勇 学 愛知医科大学, 医学部, 教授 (90293703)
|
|---|
| 研究分担者 |
岡田 洋平 愛知医科大学, 加齢医科学研究所, 教授 (30383714)
伊藤 卓治 愛知医科大学, 加齢医科学研究所, 助教 (30794151)
|
|---|
| 研究期間 (年度) |
2019-04-01 – 2024-03-31
|
| キーワード | 疾患iPS細胞 / 球脊髄性筋萎縮症 / 骨格筋 |
|---|
| 研究成果の概要 |
球脊髄性筋萎縮症（SBMA）は、30-50歳代の男性に発症する緩徐進行性の下位運動ニューロン変性疾患である。これまで、運動ニューロン変性が主な病態であると考えられてきたが、骨格筋そのもの、あるいは骨格筋による神経変性が示唆されており、骨格筋病態の解明が求められてきた。本研究では、ヒトiPS細胞から迅速・高効率に骨格筋へと分化誘導する培養法を開発し、SBMA疾患特異的iPS細胞を骨格筋へと分化誘導して病態解析を行った。その結果、SBMA患者由来骨格筋が、骨格筋関連遺伝子の発現上昇や速筋マーカーの発現低下などの病態を示すことが明らかとなり、SBMAにおける骨格筋病態の関与が示唆された。
|
| 自由記述の分野 |
神経内科学
|
| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
SBMAでは、これまで運動ニューロンに着目した病態解析が数多く進められてきたが、近年では骨格筋病態の重要性が示唆されている。また、モデルマウスとヒト患者では骨格筋病理がやや異なることなどから、よりヒト患者の病態を忠実に反映する疾患モデルが求められてきた。本研究では、ヒトiPS細胞から迅速・高効率に骨格筋を分化誘導する培養法を確立し、患者由来骨格筋における病態を明らかにすることができた。今後の病態解明、創薬研究に有用な知見が得られたと考えられる。
|
