カニクイザルにおけるゲノム編集技術の開発と多発性嚢胞腎モデルへの応用

2020 年度 研究成果報告書

• 研究課題/領域番号: 19K22363
• 研究種目: 挑戦的研究(萌芽)
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 中区分42:獣医学、畜産学およびその関連分野
• 研究機関: 滋賀医科大学
• 研究代表者: 依馬 正次 滋賀医科大学, 動物生命科学研究センター, 教授 (60359578)
• 研究期間 (年度): 2019-06-28 – 2021-03-31
• キーワード: ゲノム編集 / 多発性嚢胞腎 / カニクイザル

研究成果の概要

カニクイザルPKD1エクソン4にSNP(一塩基多型)が存在することを見出し、父親側のみ認識するgRNAを用いることで、受精卵の父親ゲノムのみを効率的に切断することを確認した。これにより、PKD1ヘテロカニクイザル9頭を作出 し、3頭について出産前後に病理検査を行ったところ、嚢胞が形成されていることを確認した。6頭の飼育を継続し、エコーを実施したところ、生後直後と6ヶ月齢を比較することで嚢胞が大きくなっていること、その後の経過を観察し嚢胞数・サイズが増大していることから、ヒト多発性嚢胞腎の表現型を再現していることが分かった。

自由記述の分野

発生工学、疾患モデル動物

研究成果の学術的意義や社会的意義

本研究により、効率的なゲノム編集カニクイザルの作出手法が確立された。さらに、常染色体多発性嚢胞腎モデルカニクイザルが作出されたことから、今後常染色体多発性嚢胞腎の疾患機序が解明され、全く新しい治療法の開発に繋がることが期待される。