2020 年度研究成果報告書

内在性DNA損傷修復活性を利用した新規ミトコンドリアゲノム編集技術の開発

研究課題

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研究課題/領域番号	19K22391
研究種目	挑戦的研究(萌芽)
配分区分	基金
審査区分	中区分43:分子レベルから細胞レベルの生物学およびその関連分野
研究機関	大阪大学
研究代表者	鈴木啓一郎大阪大学, 基礎工学研究科, 教授 (70433654)
研究期間 (年度)	2019-06-28 – 2021-03-31
キーワード	ゲノム編集 / ミトコンドリア
研究成果の概要	エネルギー産生の場であり細胞の生存や恒常性の維持にとって必要不可欠な細胞小器官「ミトコンドリア」内には独自のゲノムDNAが存在し、「ミトコンドリアDNA (mtDNA)」と呼ばれる。mtDNA内に生じた突然変異はミトコンドリアの機能障害を誘発し、老化・がん・疾患など生命活動の維持にとって多大な悪影響をもたらす事が知られているが、mtDNA配列を自由自在に改変する遺伝子操作技術は未だ開発されていない。本研究課題では、核ゲノム編集の責任因子であるDNA修復活性を利用した遺伝子組み込み法を複数検討し、ヒト神経由来細胞でmtDNAの標的遺伝子を置換することに成功した。
自由記述の分野	ゲノム編集
研究成果の学術的意義や社会的意義	本研究成果により、mtDNAを自由に改変できる全く新しい『ミトコンドリアゲノム編集技術』の創出に成功した。今後、更なる改良を重ねることで、疾患や老化に関連する事が推測される変異mtDNAを持つ細胞株やマウスを作製し、既存の技術では解析不可能であったミトコンドリア疾患機序の解明や新規治療法の開発を視野に入れた研究への展開を期待している。