| 研究課題/領域番号 |
19K22972
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| 研究種目 |
挑戦的研究(萌芽)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 審査区分 |
中区分90:人間医工学およびその関連分野
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| 研究機関 | 第一薬科大学 |
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研究代表者 |
有馬 英俊 第一薬科大学, 薬学部, 教授 (50260964)
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| 研究分担者 |
城野 博史 熊本大学, 病院, 准教授 (40515483)
北岸 宏亮 同志社大学, 理工学部, 教授 (60448090)
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| 研究期間 (年度) |
2019-06-28 – 2024-03-31
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| キーワード | ゲノム編集 / CRISPR mRNA / 非ウイルスベクター / PAMAMデンドリマー / シクロデキストリン / 肝臓ターゲティング / トランスサイレチン / アミロイドポリニューロパチー |
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| 研究成果の概要 |
本研究は、非ウイルスベクターを用いて、CRISPR mRNAとガイドRNAの三元複合体を肝細胞に導入し、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー（TTR-FAP）の根治療法の開発を目指すものである。PAMAMデンドリマーに肝細胞へのターゲティングリガンドおよびエンドソーム脱出促進化合物を結合させたGN-PaCを合成し、mRNAとの複合体を作成し、高い遺伝子発現効率を確認した。また、肝細胞特異的にmRNAを導入することで、副作用のリスクを低減し、TTR-FAPの治療効果を示唆した。この技術は他の肝臓由来の遺伝性疾患にも応用可能であり、遺伝子治療の新たな道を拓く可能性を有する。
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| 自由記述の分野 |
薬剤学
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
本研究は、CRISPR/Cas9技術と非ウイルスベクターを用いた遺伝性難病治療法の開発を目的としており、学術的には、従来のウイルスベクターと比較し、安全性および効率性に優れた肝臓特異的治療法を提案し、遺伝子編集技術の新たな応用可能性を示すものである。社会的意義としては、家族性アミロイドポリニューロパチー（FAP）などの難治性疾患に対する根治療法が期待され、患者およびその家族のQOL向上、医療費削減、並びに患者負担の軽減に寄与する可能性がある。本研究の成果が実現すれば、FAPにとどまらず、肝臓由来の広範な疾患に対する根治療法を提供し得る「夢の治療薬」の創出に繋がることが期待される。
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