ポリグルタミン(PolyQ)病は蛋白質が脳内で凝集することが原因の神経疾患である。研究代表者はPolyQ病の治療薬開発を目指し、PolyQ病の凝集を抑える分子QBP1を同定したが、治療への応用にはQBP1の脳への移行効率が問題であった。本研究では、QBP1の脳への移行効率の改善を目指し(1)様々な分子の細胞内移行を可能にするPTD分子の中からQBP1の脳内移行を可能にするPTDを検討し、(2)QBP1を小さくするため、治療効果に必要なQBP1の部分を検討した。その結果(1)数種類のPTDはQBP1に付加すると脳内への移行が改善する可能性を示し、(2)治療効果に必要なQBP1の部位の同定に成功した。
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