| 研究課題/領域番号 |
20K08243
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
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| 研究機関 | 兵庫医科大学 |
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研究代表者 |
竹島 泰弘 兵庫医科大学, 医学部, 教授 (40281141)
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| 研究分担者 |
李 知子 兵庫医科大学, 医学部, 准教授 (10596042)
下村 英毅 兵庫医科大学, 医学部, 准教授 (30441273)
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| 研究期間 (年度) |
2020-04-01 – 2024-03-31
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| キーワード | 筋ジストロフィー / スプライシング / 血管作動性因子 / アンチセンスオリゴヌクレオチド |
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| 研究成果の概要 |
血管内皮増殖因子(VEGF)、VEGF受容体などの血管作動性因子のスプライシングアイソフォームがDuchenne型筋ジストロフィー(DMD)の病態に関与している可能性、さらに、スプライシングをアンチセンスオリゴヌクレオチド（AS-oligo）で制御する治療の可能性を検討することを目的とし、VEGF-Aスプライシングアイソフォーム解析系を確立した。また、修飾核酸である2'-O,4'-C-ethylene-bridged nucleic acids (ENAs)が、生体組織への取り込み が他の修飾核酸より優れていることを明らかにするとともに、DMDの運動・呼吸・心機能の自然歴を明らかにした。
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| 自由記述の分野 |
小児科学
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
DMD症例の運動・呼吸・心機能などの自然歴を明らかにした。個々の症例における臨床症状の経過と血管作動性因子のスプライシングアイソフォームとの関連を十分に検討するには至らなかったが、本研究で確立したスプライシングアイソフォーム解析システムにより、今後、DMD症例ごとのスプライシング型と臨床経過の関連を解明することにより、血管作動性因子の病態への関与が明らかになることが期待される、また、修飾核酸ENAの有用性を明らかにできたことにより、AS-oligoによる血管作動性因子のスプライシング型を制御する治療の検討を、大きく促進することが可能となる。
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