研究課題
基盤研究(C)
本研究では、近年最も開発が進んでいる核酸医薬の1つであるアンチセンス医薬について、TLR9非依存的経路を介した自然免疫活性化の評価法を構築することを目的とする。本研究において、①アンチセンスによる自然免疫活性化についてヒトとマウスの種差を明確化し、ヒト細胞を用いた評価系の必要性を示した。②本評価系で用いる評価用細胞株の候補細胞に転写因子応答性レポーター遺伝子の導入し、自然免疫活性化をレポーター活性で評価可能な細胞株の作製を検討し、作成した評価用細胞株の有用性を示した。
レギュラトリーサイエンス
本研究は動物試験あるいは既存のin vitro試験法（ヒトTLR9発現細胞）では評価できない自然免疫活性化経路を初めて提唱する重要な成果であると考えている。核酸医薬品を含め、核酸を用いた医療技術（ｍRNA関連医薬、遺伝子治療薬等）の自然免疫系の評価については、種差の観点から動物試験での予測が難しいとされるが、これに対して、本研究はヒト培養細胞を用いた新しい評価技術を創出するものであり、社会ニーズへの対応、医療分野での貢献という点でも極めて有用な成果であると考えている。
