心不全では、心筋細胞内のATPレベルが低下する。KUS121は、バロシン含有タンパク質(VCP)のATPase阻害剤であり、細胞のATPレベルを増加させ、細胞保護作用を有する。 マウス心不全モデルにKUS121を投与したところ、PCr/ATP比と左室駆出率が急速に改善された。イヌの心不全モデルでも、KUS121の投与により左心室収縮力が改善し、拡張末期圧が減少した。培養心筋細胞では、KUS121はピークCa2+レベルや収縮時間を変えずに収縮力と拡張能を改善した。 KUS121は従来のカテコールアミンとは異なるメカニズムで心不全を改善し、心不全治療の新しい選択肢となる可能性がある。
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