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申請者は、遺伝子治療薬のplasmid DNA (pDNA)を粉末製剤化することで、遺伝子導入剤を添加することなく遺伝子治療を達成することを発見した。本研究では、眼科領域への展開を目指し、非侵襲的な眼局所投与型製剤の有用性実証を目的とした。その結果、in vitroにおいてnaked pDNA製剤の遺伝子発現を実証した。遺伝子発現効率は調製方法と賦形剤組成に依存しており、マンニトールを賦形剤に用いた噴霧急速凍結乾燥粉末剤において優れた遺伝子発現を達成した。また、ポリビニルアルコールを賦形剤に用いた電界紡糸法ファイバーにおいて優れた眼内薬物移行を示す可能性が示唆された。
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