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2023 年度 研究成果報告書

新規リビトールリン酸修飾の分子基盤の解明と筋ジストロフィー治療法開発への展開

研究課題

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研究課題/領域番号 21H02685
研究種目

基盤研究(B)

配分区分補助金
応募区分一般
審査区分 小区分48040:医化学関連
研究機関愛媛大学

研究代表者

金川 基  愛媛大学, 医学系研究科, 教授 (00448044)

研究分担者 萬谷 博  地方独立行政法人東京都健康長寿医療センター(東京都健康長寿医療センター研究所), 東京都健康長寿医療センター研究所, 研究部長 (20321870)
永森 收志  東京慈恵会医科大学, 医学部, 教授 (90467572)
研究期間 (年度) 2021-04-01 – 2024-03-31
キーワード筋ジストロフィー / 糖鎖
研究成果の概要

新規の翻訳後修飾体であるリビトールリン酸は、筋や神経組織で重要な生理的役割を担っており、その異常は筋ジストロフィーや滑脳症などの原因になる。リビトールリン酸修飾に必要な前駆体であるCDP-リビトールの合成経路や修飾メカニズムは不明であり、また、リビトールリン酸異常症の有効な治療法も存在しない。本研究では、CDP-リビトールの生合成機序を明らかにし、発症メカニズムに基づく代謝物補充療法を提唱した。

自由記述の分野

医化学

研究成果の学術的意義や社会的意義

リビトールリン酸修飾の分子機構に不明な点は多く、また、リビトールリン酸異常症に有効な治療法は存在しない。本研究では、リビトールリン酸修飾に重要なCDP-リビトールの合成経路が明らかになり、発症メカニズムに基づいた治療戦略の提唱にも至った。これらの成果は、疾患機序の解明や治療法の開発につながり、学術的・社会的にも大きな貢献を果たした。

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公開日: 2025-01-30  

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