| 研究課題/領域番号 |
21K06681
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分47060:医療薬学関連
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| 研究機関 | 摂南大学 |
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研究代表者 |
金城 俊彦 摂南大学, 薬学部, 助教 (70758599)
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| 研究分担者 |
倉本 展行 摂南大学, 薬学部, 教授 (60324092)
宇野 恭介 摂南大学, 薬学部, 講師 (30608774)
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| 研究期間 (年度) |
2021-04-01 – 2024-03-31
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| キーワード | 遺伝子治療 / 翻訳後修飾 / apelin/APJ システム / ミトコンドリアイオン緩衝 / 筋萎縮性側索硬化症 |
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| 研究成果の概要 |
筋萎縮性側索硬化症（ALS）に対する新規治療標的としての遺伝子治療の可能性について検討を行った。ALSは、運動神経が脱落する疾患であるが、その運動神経の生存に関与する可能性があるapelin/APJシステム遺伝子治療標的となりうるか調査した。ALSモデルマウスを用いた解析では、apelin受容体であるAPJがALS病態の進行とともに発現量が低下していることが分かっており、本研究ではその原因が、APJの機能発現が関与している可能性を明らかにした。APJは、複数の翻訳後修飾によりその機能が維持されることを見出した。この成果は、AIMS Neuroscience誌に報告した。
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| 自由記述の分野 |
分子生物学
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| 研究成果の学術的意義や社会的意義 |
ALSは難治性疾患であり、その進行を緩やかにすることは可能であるが、治療法は確立していない。本研究では、運動神経の生存を活性化する可能性がある受容体に着目し、新規治療ターゲットとして本受容体遺伝子をアデノ随伴ウイルスベクターに搭載することで、運動神経に直接タンパク質を発現させ副反応を抑え治療に資する知見を得るうえで重要な基礎的成果となった。また、遺伝子ベクターとして搭載する遺伝子を変えることで、生存を維持する受容体に関する翻訳後修飾タンパク群をコードする遺伝子を分子生物学的な機能を明らかにすることが、治療が難しい疾患について新たな治療標的を創出する波及効果のある研究であると考える。
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