2023 年度研究成果報告書

タンパク質障害物を利用したCRISPR-Cas3による遺伝子欠損領域の制御

研究課題

PDF

研究課題/領域番号	21K15361
研究種目	若手研究
配分区分	基金
審査区分	小区分48040:医化学関連
研究機関	京都大学
研究代表者	小島佑介京都大学, iPS細胞研究所, 特定拠点助教 (90896416)
研究期間 (年度)	2021-04-01 – 2024-03-31
キーワード	ゲノム編集 / CRISPR-Cas3
研究成果の概要	本研究は、タンパク質障害物を利用してCRISPR-Cas3の欠損変異の範囲を制御すること、およびその基盤となるタンパク質同士の衝突を解析する技術の開発を目的として行われた。本研究の成果として、期間内に実用的かつ簡便なCas3欠損変異制御技術の開発までには至らなかったが、Cas3欠損変異の制御に繋がる多くの有用な知見を得ることができ、またタンパク質同士の衝突を解析する技術の開発に関しては、改良型の解析技術の開発に繋げることができた。最終的にこれら知見を含む論文を１報、特許出願を１件達成することができた。
自由記述の分野	ゲノム編集
研究成果の学術的意義や社会的意義	本課題を通じて、新規国産ゲノム編集技術であるCRISPR-Cas3について、細胞内の動態をより理解でき、欠損領域をどのように制御するかという課題に対して多くの知見を得ることができた。これら得られた知見は、将来的にCas3を有用なゲノム編集技術として確立し、特に遺伝子疾患などの難病をゲノム編集や再生医療の技術を用いた治療に応用する上で非常に意義のあることであったと考える。