本研究は難治性である7番染色体のモノソミーを伴う白血病において、MYCを標的とした治療法の開発を目的とするものである。我々のグループでは合成致死の概念に基づいた治療標的スクリーニングを行い複数の標的遺伝子を同定し、それらがいずれもMYCの抑制を介して作用を発揮している可能性が示唆されていた。私たちは白血病細胞株や患者検体を用いて、MYC阻害療法が実際にモノソミー7白血病細胞増殖を阻害しうることを確認した。加えて、免疫不全マウスモデルにおける腫瘍細胞移植モデルにおいて、MYCの阻害が腫瘍の進展ならびにマウスの生存に寄与しうることを見出した。
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