| 研究概要 |
筋ジストロフィー症に代表される筋変性疾患に対する根本的治療法は存在しない。新規治療として遺伝子治療が模索されているが、一部の筋変性疾患のみが対象となり、普遍性を持つ新しい治療展開が期待されている。近年、ヒトES 細胞に加えて、ヒトiPS 細胞が作成され、その多能性幹細胞が有する骨格筋分化能を用いて、筋変性疾患に対する新規診療基盤の確立が模索されている。その１つは骨格筋幹細胞（satellite 細胞）を作成し、移植医療への展開を進める方向であるが全身投与という難問が存在する。一方、近年のiPS 細胞作成技術の確立により、筋ジストロフィー症患者由来ヒト疾患特異的iPS 細胞から骨格筋幹細胞、成熟細胞を作成することが可能となった。その手法を用い、骨格筋幹細胞（satellite 細胞）細胞死、枯渇を抑制する新規の分子を見い出す、ジストロフィン遺伝子に対して効率的なエクソンスキッピングを引き起こす分子を同定する、などの新規の治療基盤開発が現実のものとなった。我々は、既に開発済みのマウスES 細胞、マウスiPS 細胞を用いて骨格筋幹細胞（satellite細胞）を作成する基盤技術（Mizuno Y FASEB J 24:2245:2010, Chang H FASEB J 23:1907:2009）をもとに、ヒトES 細胞、ヒトiPS 細胞より、特異的に骨格筋を作成する基盤技術を開発した。(Awaya T, Heike T et al. PloS One 7:e51638 2012）。さらに、７名の筋ジストロフィー患者からのiPS 細胞作成にも着手しており（内６名に関してはiPS細胞を作製済み）、疾患特異的iPS 細胞を用いた研究体制が整備済みである。
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