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角膜は外界から眼組織を守る重要な組織であり、その上皮はバリア機能、透明性を維持することが必要である。膠様滴状角膜ジストロフィ（GDLD)においてはその二つが阻害され失明にいたる。我々はGDLDの原因遺伝子TACSTD2を単離したが、今回そのin vivoモデルであるノックアウトマウスを作成し、表現型の再現に成功した。TACSTD2ノックアウトにおいては老齢において、明らかに重篤な角膜混濁が多く発生していた。また、この上皮の培養にも成功しており、これに遺伝子改変を行って、患者に戻す、再生医療と遺伝子治療を組み合わせた、新しい疾患治療法の開発を開始した。
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