2017 年度研究成果報告書

ダイヤモンド・ブラックファン貧血の新規動物モデル作製と治療法の開発

研究課題

研究課題/領域番号	26461596
研究種目	基盤研究(C)
配分区分	基金
応募区分	一般
研究分野	小児科学
研究機関	日本医科大学
研究代表者	三宅弘一日本医科大学, 医学部, 准教授 (90267211)
研究期間 (年度)	2014-04-01 – 2018-03-31
キーワード	リボゾーム蛋白 / 貧血 / 先天異常 / siRNA / レンチウイルスベクター
研究成果の概要	リボゾーム蛋白(RPL5, RPL11, RPS24, RPS17)に異常を持つDBAの分子病態を解明するのを目的に、新規動物モデルの開発を行った。リボゾーム蛋白(RPL5, RPL11, RPS24, RPS17)に対するsiRNAを発現する薬剤(テトラサイクリン)誘導性レンチウイルスベクターを作製し、KRAB遺伝子組み込んだマウスより骨髄細胞を採取し、作製したレンチウイルスベクターで遺伝子導入後テトラサイクリンによる誘導を行なったが、十分な誘導を得ることは困難であった。今後誘導不十分である原因追求とともに、CRISPR-Cas9システムを用いたトランスジェックモデルマウスも検討していく。
自由記述の分野	血液内科学