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膠芽腫幹細胞を培養し、そこに幹細胞分化誘導薬AICARを添加すると幹細胞マーカーの発現が低下し分化の誘導が確認された。細胞の毒性はAICAR投与により生じなかった。同様にマウス頭蓋内にAICARをCED法を用い投与したが明らかな毒性は認められなかった。次に膠芽腫細胞をマウス頭蓋内に投与し腫瘍形成したのち、AICARを投与し生存期間の延長が得られるか否かを検討した。しかしながらAICAR単剤では明らかな生存期間の延長は認められなかった。結果としてAICARは細胞の分化誘導を引き起こすが抗腫瘍効果は単剤では認められなった。
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