Integrated study aiming at development of precision medicine for poor prognostic acute lymphoblastic leukemia

2021 Fiscal Year Final Research Report

• Project/Area Number: 19H03615
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
• Allocation Type: Single-year Grants
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 52050:Embryonic medicine and pediatrics-related
• Research Institution: University of Yamanashi
• Principal Investigator: Inukai Takeshi 山梨大学, 大学院総合研究部, 教授 (30293450)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 原間 大輔 山梨大学, 大学院総合研究部, 医学研究員 (10774078) ; 渡邊 敦 山梨大学, 大学院総合研究部, 特任助教 (30610498) ; 大城 浩子 山梨大学, 大学院総合研究部, 医学研究員 (50377537) ; 合井 久美子 山梨大学, 大学院総合研究部, 講師 (70324192) ; 赤羽 弘資 山梨大学, 大学院総合研究部, 助教 (90377531) ; 篠原 珠緒 山梨大学, 大学院総合研究部, 医学研究員 (80747452)
• Project Period (FY): 2019-04-01 – 2022-03-31
• Keywords: 急性リンパ性白血病 / 難治性 / 薬剤感受性 / ゲノム編集 / 個別化治療

Outline of Final Research Achievements

In Japan, approximately 500 children develop acute lymphocytic leukemia (ALL) annually, and about 20% of the cases are considered to be high risk. In order to further improve treatment outcome in these high-risk cases, development of individualized treatment based on predicted drug sensitivity is required. In this study, using approximately 100 leukemia cell lines established from refractory ALL cases as a model system, we clarified pharmacogenomic backgrounds that are highly associated with the sensitivities to representative chemo-therapeutic agents including steroid, asparaginase, and thiopurine.

Free Research Field

小児科学

Academic Significance and Societal Importance of the Research Achievements

難治性ALL症例における個別化治療を目指すには、各症例の薬剤感受性の情報が必須である。しかし、多剤が併用投与されているために、臨床経過から個々の薬剤感受性を評価することは困難である。本研究では、国内の年間症例数を凌駕する多様なALL細胞株をモデル実験系に用いることで、代表的な治療薬に対する感受性を規定するゲノム情報を明らかにすることができた。本研究の成果は、難治性ALL症例に対する個別化治療の開発に寄与すると期待される。