フックス角膜内皮ジストロフィ(FECD)は角膜内皮細胞の進行性の障害により、重症の視力障害を生じる疾患であるが、原因不明で角膜移植以外に治療法がない。我々は疾患モデル細胞を用いた薬剤スクリーニングにより、mTOR阻害剤であるrapamycin がFECD患者の角膜内皮細胞死を抑制することを発見した。本研究ではmTORシグナルの阻害がFECDにおける角膜内皮細胞死と細胞外マトリックス過剰産生を抑制する作用機序を、疾患モデル細胞および患者角膜組織を用いた研究により明らかにした。また、mTORノックアウトの作成に成功した。
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